CRISPR gēnu terapija ir izārstējusi peli ar muskuļu distrofiju

$config[ads_kvadrat] not found

pele-2 noķerta dziva :)

pele-2 noķerta dziva :)
Anonim

Turpinot cilvēces milzīgo nostāju pret dievu un monstru vecumu, pirmo reizi pētnieki ir veiksmīgi ārstējuši dzīvu zīdītāju ģenētisku slimību ar metodi, ko varētu izmantot cilvēkiem.

Pateicoties CRISPR - neticami spēcīgajam gēnu inženierijas procesam - un dažiem Duke universitātes bioinženieriem, pieaugušo pele ar muskuļu distrofiju ieies daudz veselīgāk. Rezultāti šodien ir atrodami rakstā Zinātne.

“Nesenā diskusija par CRISPR izmantošanu, lai izlabotu ģenētiskās mutācijas cilvēka embrijos, ir pamatoti radījusi nopietnas bažas par šādas pieejas ētiskajām sekām,” stāstīja Duke universitātes biomedicīnas inženierzinātņu profesors Charles Gersbach. Medical Express. „Bet CRISPR izmantošana, lai labotu ģenētiskās mutācijas slimos pacientu audos, netiek apspriests. Šie pētījumi parāda ceļu, kur tas ir iespējams, bet vēl ir daudz darāmā. ”

Lielākā daļa pacientu, kas dzimuši ar Duchenne muskuļu distrofiju (viens no 5000 vīriešiem), ir ierobežoti ar ratiņkrēslu pēc 10 gadu vecuma un laimīgi, ja viņi dzīvo ilgāk par savu 30. dzimšanas dienu. Tas viss mainās. CRISPR izmanto “Cas9” fermentu, lai rediģētu DNS, un var novirzīt fermentu uz konkrētu genoma daļu. Tā var būt būtiska, lai mainītu DNS segmentus, un ar pienācīgu pielietojumu varētu kādreiz piedzimt ģenētisko brīnumu paaudzes. Šajā gadījumā šis brīnums ir pele ar disfunkcionālu eksonu, kas CRISPR tika ieprogrammēts, lai izgrieztu, un ļaujiet ķermeņa dabīgajam dziedināšanas mehānismam savienot atlikušos gēnus kopā, kas bija funkcionāla secība. Duke veiksme ir vairāk pierādījums tam, ka tā ir nenormāla.

$config[ads_kvadrat] not found